Uma descoberta científica recente é a técnica de edição genética “Crispr-Cas9”, que permite fazer alterações específicas no DNA genômico dos seres vivos, de forma precisa e metodologicamente simples. A técnica pode permitir a cura de doenças metabólicas humanas, decorrentes da incapacidade do organismo em produzir determinadas proteínas.
A doença que pode ser tratada por meio da tecnologia de edição gênica “Crispr-Cas9” é a: